“在生物医药领域，如果现在不谈细胞疗法，就感觉是跟不上新的技术潮流了。”在本周末举行的2026太湖湾生命健康未来大会上，一位生物医药研究人员对第一财经记者表示。
细胞疗法正在吸引越来越多医学界、投资界甚至普通百姓的关注。科研人员正在研究如何利用这种新型的医疗技术治愈过去令医学界束手无策的疾病，例如一些罕见的血液肿瘤疾病；富豪们更是希望通过投资基因编辑、干细胞再生以及体内细胞重编程等前沿技术来逆转衰老。
在国内，细胞疗法本土企业已经迎来重大突破，有望改写过去患者用不起药的局面；另一方面，伴随着5月1日“细胞治疗史上最严监管令”（“818号令”）的落地实施，在我国现存的超过10万家相关企业中，大部分此前游走于“灰色地带”的细胞疗法公司将迎来大洗牌。
百万元肿瘤药有望降价至十万元级
近日，上海华道生物的一款CAR-T细胞疗法“万基奥仑赛注射液”的上市申请正式获得国家药监局药品审评中心（CDE）受理，拟用于治疗难治复发性非霍奇金淋巴瘤。这款药物引发外界关注的原因是它的价格，据此前媒体报道，华道生物计划将原本百万元人民币一针的CAR-T疗法价格直接打到20万元价格区间。
第一财经记者从接近华道生物方面人士处了解到，这家位于松江的生物医药公司明确承诺过，“万基奥仑赛注射液”上市后定价在23万至25万元人民币区间。之所以能实现成本的大幅下降，因为公司已经自主构建了生产细胞药物所需的一切——从核心设备、耗材，到最基础的原料和试剂，全部由团队自主研发生产。
“细胞疗法初期生产制备采用的设备、试剂、耗材确实几乎都依赖欧美进口，成本很高。”一位生物医药公司质量控制负责人告诉第一财经记者。
2017年，美国首款CAR-T药物以47.5万美元天价上市；2021年，中国首款同类药物定价120万元人民币。有业内人士告诉第一财经记者，基于进口设备耗材和试剂成本计算，未来CAR-T药物如果不卖到七、八十万元人民币，企业很难赚钱。
自2021年国内首款CAR-T药物上市以来，目前累计已有8款细胞基因疗法产品获批，但治疗的患者总数仍然仅有数千人规模。一头是焦急等待却无力支付的患者；另一头则是药品上市却难以形成销售规模的厂商。
阿斯利康全球研发中国副总裁、细胞疗法工艺开发及生产负责人何佳平在太湖湾生命健康未来大会上分享对创新细胞疗法落地应用的思考时提到几个数据。他表示，全球上市的CAR-T疗法中，有三款药物的年销售额都达到十几亿美元，中国近几年上市的CAR-T疗法数量也不少，但合计销售额也不过几亿美元，中美细胞疗法整体市场规模相差了一个数量级。
第一财经记者查询美元财报数据，2025年强生/传奇生物靶向BCMA的CAR-T药物西达基奥仑赛销售额达到约19亿美元；吉利德科学和百时美施贵宝（BMS）靶向CD19的CAR-T疗法销售额也分别接近15亿美元和14亿美元。
“国内CAR-T药物的价格基本上是国际产品售价的一半甚至三分之一，但中国患者还是用不起，这是支付能力的问题。”何佳平表示。他同时强调，中国患者数量也是全球范围内最大的一部分群体。
近年来，中国生物医药制造产业链加速发展，推动了一批中国本土细胞基因疗法（CGT）厂商崛起，并构建起自主可控的全链条生产。华道生物称，该公司自主研发的全自动、全封闭、无人化生产体系，产能将比国内外同行企业提升50倍以上，理论上可实现“临床需要多少就可以生产多少”。公司还表示，在松江小昆山镇建设的个性化CAR-T细胞药物全自动全封闭无人化生产基地，一期年产能即可达9000人/份，远超目前国内已上市产品最高不足300人/份的年产能。
另一家位于深圳的CGT公司赛桥生物也表示，以“AI+自动化”为核心，开发了十几个硬件及几百种药物生产工艺，打造出“乐高式”的全自动化工厂，实现细胞基因治疗药物生产的端到端智能化。
赛桥生物创始人商院芳称，该公司目前已将自体定制CAR-T药物的生产成本从百万元一针降至10万元左右，生产周期从两三周压缩至两天以内，未来更有望缩短至6小时。“大规模应用、反馈以及快速迭代，才能形成高水平的细胞制造装备和能力。”他说道。
这些企业的突破性进展也折射出中国细胞治疗创新技术开始引领全球。新加坡科技研究局细胞基因治疗中心主任李启靖在太湖湾生命健康未来大会上表示，今天中国在整个细胞基因治疗领域已经形成全球领先格局，无论是生产方式的创新还是临床应用的创新。“这个领先优势能否保持，取决于有没有颠覆性的范式出现。”他表示，“我认为这种颠覆性范式已经出现了，就是现在中国在体内CAR-T治疗领域的创新能力。”
松禾资本合伙人张冲表示，目前细胞疗法在体内CAR-T（In vivo）制备领域已经迎来突破性进展，制造成本大幅降低、制备周期也大幅缩短。他还称，在细胞基因治疗领域，制备工程化是核心门槛。
所谓体内CAR-T是指直接在患者体内将T细胞转化为抗癌的CAR-T细胞，仅需静脉注射，而无需抽取患者血液在体外进行细胞改造，主要依赖基因递送技术和载体，好处是流程简单，制备时间短，成本低，但可能面临“脱靶风险”。松禾资本援引数据称显示，从全球资本布局来看，2025年全球近50亿美元涌入体内CAR-T赛道。
尽管这些国内企业的愿景都是要打造“人人能用得起的细胞疗法”，但目前国内还没有任何一款售价一、二十万元的细胞疗法获批。业内人士认为，相关药品上市申请获得受理到最终获批上市并定价销售还有相当长的距离，过程中也充满不确定性。
“一款细胞基因治疗产品要走完从研发到临床再到上市的整个过程需要很长的周期和大量资金的投入，很多企业在当中的某个阶段可能就会撑不下去。”一位生物医药投资人对第一财经记者表示。
灰色产业链迎最严监管令
企查查数据显示，截至3月18日，我国现存14.9万家细胞医疗相关企业；注册量方面，我国细胞医疗相关企业注册量基本逐年增加，2025年全年，我国累计注册3.39万家细胞医疗相关企业，同比增长11.8%。今年截至3月18日，我国已新注册超过5000家细胞治疗相关企业。
在细胞治疗中，有一类疗法近年来异军突起，那就是干细胞疗法。过去多年来，科学家致力于利用人体的诱导多能干细胞（iPS）培育的细胞来治疗诸多过去难以治疗的疾病。2012年，日本科学家山中伸弥因成功培育出此类细胞而获得诺贝尔奖。
北京大学未来技术学院首任院长肖瑞平教授在太湖湾生命健康未来大会上的一场细胞治疗圆桌论坛上表示：“干细胞的门类非常多，有功能性干细胞iPS，潜能很大，但是需要去分化成功能细胞；还有一些自体的干细胞，以及脐带血干细胞等等，这些干细胞在分化后有望修复因年龄增长而受损的组织，比如治疗心衰或是阿尔茨海默病这类神经退行性疾病，但整个领域的研究还处于一个非常早期的阶段，需要更多验证。”
根据2024年火石数链的一项不完全统计，在我国超过900家核心细胞基因治疗企业中，干细胞治疗企业的数量占比最大，超过40%。
相关的临床研究也在加速。据国家药品监督管理局食品药品审核查验中心网站统计，2018年至2024年7月底，干细胞新药IND（新药临床研究申请）申报获得受理的项目超过100个，IND获批项目83个，进入临床试验阶段的项目超过60个，覆盖免疫损伤、糖尿病、肝脏等疾病领域的干细胞药物，但进入后期临床试验的寥寥无几。
2025年1月，我国首款干细胞治疗药品“艾米迈托赛注射液”附条件获批上市。这是一款人脐带间充质干细胞（MSC），为罕见病用药，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这款产品的定价每剂约为2万元，按8次一个疗程计算，全程费用接近16万元，但仍是全球同类产品价格的约1/70。
国家药监局强调，间充质干细胞治疗药品获批上市后，作为用于治疗特定疾病的处方药，应当在正规医院中，在医生的指导下凭处方使用，并严格按照说明书规定的适应症、用法用量等要求规范使用。
尽管上述药物是我国目前唯一获批的一款干细胞疗法，但是市面上充斥着大量声称“细胞治疗”的未获批产品，也在非医疗机构面向个人消费者进行推广售卖，甚至还有“口服细胞疗法”。这些非法售卖的产品往往打着“抗衰”或“美容”等旗号吸引消费者买单。
第一财经记者曾在去年报道过，山东济南天桥人民医院为癌症患者提供未经批准的细胞治疗服务，一针所谓的NKT细胞治疗费超过十万元，该细胞产品由一家外地实验室提供，尚未获得国家药监部门的批准上市。NKT是一种既有部分T细胞功能，又有部分自然杀伤细胞（NK）细胞功能的细胞，被认为是先天免疫系统的关键效应细胞，通常使用新生儿的脐带血培养。
此类违规进行细胞治疗的行为只是细胞治疗灰色产业链的“冰山一角”。除了为细胞治疗提供诊疗场所的医院、生产细胞疗法产品的生物公司之外，产业链还涉及了向患者推销细胞疗法的“陪诊员”以及护工等。据网上曝光的信息，还有假冒被细胞疗法治愈的患者家属向潜在目标客户讲述成功治愈癌症的故事。
今年315晚会上，“万能神药”外泌体成为最新被曝光的对象，这是一种近年来宣称有细胞抗衰功效的物质，属于细胞衍生物。目前在医学界仍处于研究阶段，其作用机理和临床效果尚未明确，我国尚未批准任何外泌体药品上市销售。
不过，此前一些知名厂商也都推出了外泌体相关医美产品。这些产品往往通过违规“套证”行为，例如套用人源化胶原蛋白二类医疗器械许可证，违规添加外泌体成分。
针对细胞治疗乱象，我国出台了首部专门规范干细胞、免疫细胞等生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称：“818号令”），并于今年5月1日起正式实施。这部法规首次将干细胞治疗、基因治疗等生物医学新技术纳入监管，明确要求此类技术的临床研究和转化应用必须在三甲医院内开展，并且临床研究不得收费，最高将面临20倍罚款，只有通过临床试验后审批通过的产品才可收费。
此外，过去多年细胞疗法到底算“医疗技术”还是“药品”，始终是行业痛点。最新的政策构建了“技术轨+药品轨”双轨制顶层设计。
“818号令的出台，是从制度方面，以临床治疗需求为中心，对细胞治疗研究的责任主体进行划分，等同于药品前期临床的研究规范。”一位细胞治疗公司负责人对第一财经记者表示。他认为，尽管针对一些罕见病在内的细胞疗法可以通过新政的“双轨制”走高风险的技术探索路线（IIT），但未来大部分的细胞治疗研究成果还是要走药品申报路线（IND），因此细胞治疗的监管趋势是越来越严格的。
一位曾在非正规医疗机构接受过NKT细胞治疗的人士告诉第一财经记者：“过去这类细胞疗法都是收费的，没有哪家机构是来做慈善的，未来长期肯定也是奔着收费目标去的。”
上述人士自称已经很久没再打了，加上近期监管政策收紧，一些企业尤其是上市公司谨慎很多。“一旦被举报，公司麻烦很大。”他说道。不过，他仍然相信这类疗法可能会有些用。“以后如果能和正规医院合作，可能风险会小一些，但正式上市后费用肯定会高不少。”他表示。
细胞疗法前景广阔，抗衰是一个重要方向
在投资人看来，“818号令”也为将来在细胞治疗领域的投资给出更为明确的指引。投资了超过20家与基因疗法、抗衰等医疗技术相关初创企业的新加坡基金不朽真龙（Immortal Dragons）方面人士向第一财经记者表示：“作为生物科技投资人，我们认为清晰的监管路径对于企业制定未来十年的战略规划很重要。我们的投资方向也不是选最热的赛道，而是每个赛道中监管路径最清晰、技术验证最充分以及临床需求最不可替代的方向。”
据介绍，不朽真龙投资的一个项目是使用专有小分子技术把母婴脐带血里的造血干细胞做超大规模扩增，分化出各种类型的免疫细胞，脐带血被认为是造血干细胞（HSC）质量最高、最年轻、且表观遗传最稳定的来源。该基金投资的另一个项目是利用脂肪来源干细胞接种到生物支架上，做血管再生。
“随着818号令落地，这种基于天然干细胞、强调可规模化和供体筛选的疗法在中国监管路径上会比过去更清晰。”上述人士表示，“我们认为未来也有在中国开展临床合作的可能性，但必须与国内合适的三甲医院合作，共同发起研究并完成国内备案与审查。”
尽管目前全球范围都仅有极少数干细胞疗法获批，但干细胞再生医学是一个热门的科学研究前沿方向。研究人员看好干细胞用于疾病治疗的前景。今年2月，日本厚生劳动省支持了两款干细胞治疗产品的批准，其中一款是来自日本住友制药的用于帕金森病治疗的产品，另一款是来自Cuorips公司的心肌细胞补片，用于治疗严重心衰。
以心衰为例，过去心肌坏死意味着心脏功能永久“打折”，患者只能靠吃药、做手术勉强维持。而借助干细胞技术，“心肌再生”已经能成为现实。
“干细胞疗法就好比给心脏种下再生的种子，干细胞分化而成的心肌细胞补片就像一块贴在受损心脏上的创可贴，可以模拟心肌组织的微环境，让移植细胞的存活率更高，并且这种补片还能分泌有益物质，帮助血管新生，融入心脏一起跳动。”心脏病全国重点实验室、同济大学附属东方医院研究员朱鸿明对第一财经记者表示，“更重要的是，这些干细胞能从患者自己身上获取，未来每个人都可能有专属的修复种子。”
尽管干细胞疗法面临成本与新技术的监管政策、伦理标准完善等多重挑战，但朱鸿明表示，仍看好以干细胞为代表的心血管再生医学的发展。
细胞治疗的另一个巨大的潜在市场是逆转衰老。尽管衰老目前并不能被视为一种疾病，在全球范围内也尚无任何具有明确抗衰功能的细胞疗法获批，但抗衰仍被认为是一个极具前景的重要方向。为此，研究人员正在积极探索导致衰老的新靶标，从而研发出能够对抗衰老的“长寿秘方”。
肖瑞平表示：“现在很多人对干细胞疗法比较熟悉，主要是身边有一些高净值人群去打干细胞，打完后自我感觉都挺好，我觉得可能也有一定道理，比如可以一定程度上增强免疫力，改善血液和细胞的生态土壤。但是需要强调的是，这种疗法的机制原理目前还是没有明确的解释，而且干细胞疗法的个体差异会很大。”她还呼吁，对于干细胞疗法的监管也很重要，尤其是对于生产工艺的监管以及对干细胞作用机制原理的理解。
资本也看好细胞治疗在抗衰领域的前景。松禾资本张冲认为，随着细胞治疗价格的下降，抗衰赛道未来可能会有很广阔的市场空间，离平民抗衰时代已经不远了。“抗衰的药物形式很多，覆盖的也肯定不是某种特定疾病的群体，每个人都会有不同的抗衰需求，或者说是对保持好的生活状态的渴望。”他说道。
科学的抗衰评估办法是决定抗衰产品能否获批上市的一个重要问题，研究人员也正在探索中。朱鸿明对第一财经记者表示：“需要建立一套量化评估系统，明确关键指标及其权重，结合大模型，未来检测一管血即可出具主要脏器衰老评估报告。我们已经完成相关文章的发表和知识产权保护，正在进行队列验证。”
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